Terapia genica funziona contro malattia rara cellule sangue

    Gli effetti di questa mutazione si manifestano principalmente a livello delle piastrine e delle cellule del sistema immunitario che sono presenti in numero ridotto e funzionano male. I ricercatori hanno prelevato le cellule staminali del sangue dai pazienti e hanno inserito al loro interno la versione corretta del gene per WASp, così che queste siano in grado di differenziarsi in piastrine e globuli bianchi sani. "Tutti i pazienti coinvolti nel trial clinico - il primo trattato nel 2010 e l'ultimo nel 2015 - stanno bene e non presentano più le continue infezioni, i disturbi autoimmuni e infiammatori o le gravi emorragie associate alla malattia - spiega Aiuti - Il loro sistema immunitario è tornato a funzionare e produrre anticorpi.
    Il numero delle piastrine è aumentato considerevolmente, e anche se rimane inferiore alla norma, consente ai pazienti di fare una vita normale".(ANSA).