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Fibrosi polmonare idiopatica, Fda concede a saracatinib la designazione di farmaco orfano
- Domenica 24 Marzo 2019 Redazione
L’Fda ha concesso l'Orphan Drug Designation (ODDD) a saracatinib, un potenziale nuovo farmaco per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), un tipo di malattia polmonare che provoca cicatrici (fibrosi) dei polmoni. Saracatinib è un inibitore della src-chinasi che regola ampie funzioni cellulari, tra cui la crescita e la differenziazione cellulare. Saracatinib ha completato la Fase I di sviluppo.
L'IPF è una malattia polmonare interstiziale cronica, progressiva, irreversibile e solitamente fatale che colpisce circa 100.000 persone negli Stati Uniti. In media, i pazienti a cui è stato diagnosticato l'IPF vivono tra i due e i cinque anni dopo la diagnosi, dati i limitati farmaci disponibili per trattare la malattia.
L’Fda concede lo status di ODDD ai farmaci destinati al trattamento, diagnosi o prevenzione di malattie rare o disturbi che colpiscono meno di 200mila persone negli Stati Uniti.
Mene Pangalos, Executive Vice President, R&D della società BioPharmaceuticals, ha diochiarato: "La fibrosi polmonare idiopatica ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti e sono urgentemente necessarie nuove terapie. L'IPF è un'aggiunta recente alla nostra strategia di ricerca respiratoria e siamo interessati a vedere se saracatinib possa essere un approccio utile per il trattamento di questa malattia intrattabile".
Informazioni su saracatinib
Saracatinib è una piccola molecola, un inibitore altamente potente e selettivo della tirosina chinasi src tirosinasi. Il farmaco fu scoperto da AstraZeneca ed è stato precedentemente in sviluppo clinico in oncologia. Gli studi di fase II per saracatinib nell’IPF non sono ancora iniziati.