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Fibrosi cistica, parere positivo del Chmp per Kaftrio nei bambini tra 6 e 11 anni
Una volta approvata, l’innovativa terapia – già rimborsata in Italia in pazienti dai 12 anni in su da giugno di quest'anno - sarà accessibile anche ai circa 500 pazienti nella fascia di età 6-11 anni
di Redazione Aboutpharma Online 12 Novembre 2021
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Ema ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni. Il farmaco sviluppato da Vertex Pharmaceuticals deve essere usato in regime di associazione con ivacaftor e nei bambini che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
Come funziona Kaftrio
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara causata dall’assenza o dall’alterato funzionamento della proteina Cftr a causa di alcune mutazioni del gene Cftr. La mutazione più comune è la F508del, che a livello della superficie cellulare, crea proteine Cftr non funzionanti e/o numericamente ridotte che impediscono il corretto flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in alcuni organi. Nei polmoni, questo meccanismo porta all’accumulo di muco che può causare infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi in molti pazienti fino a provocarne la morte. Il meccanismo di azione di Kaftrio si basa sull’aumentare la quantità e la funzione della proteina F508del-Cftr sulla superficie cellulare.