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Congressi

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    Atresia esofagea, più del 95% dei bambini sopravvive ma alcuni problemi restano a vita

    L’atresia esofagea è una malattia che non riguarda più solo il mondo pediatrico considerato che con una gestione multidisciplinare della disfagia e di altre problematiche i pazienti oggi sopravvivono in oltre il 95% dei casi. Se ne è parlato durante la ventottesima edizione del congresso SIGENP con la relazione “Atresia esofagea e disturbi aero-digestivi” di Frederic Gottrand della facoltà di Medicina dell’Università di Lille.

    Lunedi 15 Novembre 2021  Emilia Vaccaro

     L'atresia esofagea (EA) è un'incompleta formazione dell'esofago, è un’anomalia congenita della separazione tra esofago e trachea. I neonati con EA non riescono ad ingoiare la saliva e presentano una salivazione eccessiva che richiede aspirazioni ripetute.

    Da quanto riportato in letteratura, il 50% dei pazienti presenta altre anomalie, la maggior parte delle quali rientra nell'associazione VACTERL (difetti vertebrali, anorettali, cardiaci, tracheo-esofagei, renali e degli arti). Nell'86% dei casi, è presente una fistola tracheo-esofagea distale, nel 7% non si riscontra alcuna fistola, mentre il 4% dei pazienti presenta una fistola tracheo-esofagea senza atresia. Gli altri pazienti presentano atresia esofagea associata a fistola prossimale, prossimale e distale, o tracheo-esogagea.

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    Epatopatia associata ad insufficienza intestinale, una grave complicanza della sindrome dell'intestino corto

    Domenica 17 Ottobre 2021  Paola Liverani

    Non c'è una definizione ufficiale e univoca dell’epatopatia associata ad insufficienza intestinale (IFALD), principalmente per il fatto che non è facile caratterizzare questa malattia.  È stata in generale definita come “qualsiasi anormalità dei test di funzione epatica conseguenti all’insufficienza intestinale”. Ovviamente nel processo diagnostico bisogna escludere altre cause di epatopatia, come bisogna prestare attenzione al fatto che la colestasi si può sviluppare anche in soggetti in nutrizione parenterale ma che non hanno insufficienza intestinale. Di questa grave complicanza della sindrome dell’intestino corto ne ha parlato il dr. Lorenzo D’Antiga - Pediatra - Ospedale Papa Giovanni XXIII – Bergamo in occasione del congresso SIGENP 2021.

    L’IFALD è una malattia grave, che può progredire verso la cirrosi biliare ed è un’indicazione al trapianto di intestino.
    “La letteratura principale di riferimento è il position paper dell'Espghan Working Group, documento fondamentale per i suggerimenti che fornisce per la diagnosi e la gestione di questa malattia (1); nel nostro centro, abbiamo approfondito il tema anche con altri studi” ha dichiarato il dr D’Antiga.

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    Emofilia B, nuove speranze di cura da una terapia genica altamente efficace e sicura. #ASH20

    Giovedi 14 Gennaio 2021  Redazione

    Il trattamento di pazienti con emofilia B grave o moderata/grave con la terapia genica etranacogene dezaparvovec è risultato efficace e sicuro nello studio di fase 3 HOPE-B, presentato in una sessione orale del 62° congresso dell’American Society of Hematology (ASH).

    «La maggior parte dei pazienti con emofilia B è vincolata a una profilassi con una o due infusioni endovenose a settimana di fattore della coagulazione dal momento della nascita per il resto della vita», ha spiegato l'autore senior dello studio, Steven W. Pipe, direttore dell’Hemophilia and Coagulation Disorders Program dell'Università del Michigan di Ann Arbor. «La terapia genica offre la possibilità di liberare i pazienti da questo peso, rendendoli molto più liberi nella vita di tutti i giorni».

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    Eugenio Santoro
    Eugenio Santoro
    		 twitter
    @eugeniosantoro

    Ultimo aggiornamento il 4 settembre 2020 alle 12:33

    Covid-19 ha modificato anche i congressi scientifici, rendendoli più democratici

    Quello della digitalizzazione è un percorso iniziato in realtà già anni fa e concretizzatosi velocemente a causa della pandemia. Sono tantissimi i congressi scientifici che sono stati trasformati in virtuali a tempo di record, rendendo l’evento universale e accessibile a chiunque, spesso gratuitamente

    In principio fu l’Internet World Congress on Biomedical Sciences, il primo congresso scientifico virtuale organizzato dalla Internet Association on Biomedical Sciences (INABIS). Era il 1997, ma già dal 1994 INABIS si cimentava in questa nuova forma di congresso, dove tutto il processo, dall’invio degli abstract alla peer-review fino alla presentazione dei “poster virtuali” e alla discussione degli stessi avveniva completamente online. I mezzi erano poveri. La velocità di trasmissione di Internet consentiva operazioni molto basilari. La discussione delle relazioni per esempio, avveniva attraverso la “discussion board”, antesignana degli attuali gruppi di discussione offerti dalle piattaforme di social media. Il pubblico dei congressi scientifici, era limitato a pochi pionieri della comunicazione scientifica mediata dalle nuove tecnologie.

    Ritorno al passato?

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    Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

    Lunedi 20 Luglio 2020  Redazione
    Al congresso virtuale 2020 dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), svoltosi pochi giorni fa, sono stati annunciati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY che rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab già testato nel programma clinico di fase III HAVEN.

    Nello studio STASEY, emicizumab è risultato efficace in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni   in merito alla sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni .[1] Altri nuovi dati ad interim suggeriscono che i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione.

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    Milano, al via il congresso internazionale delle porfirine e porfirie. Una mostra di quadri per spiegare la malattia

    Domenica 8 Settembre 2019  Redazione

    Ha preso il via oggi a Milano presso l'Università Statale il Congresso Internazionale su Porfirine e Porfirie 2019 (ICPP 2019) un gruppo di disordini ereditari prodotti a partire da un errore nella catena di sintesi del gruppo eme, che è coinvolto in un ampio numero di processi biochimici tra i quali il legame e il trasporto dell'ossigeno.

    La giornata di domenica 8 Settembre sarà dedicata ai pazienti, ai quali verrà offerta la possibilità di dialogo con esperti e specialisti. Il programma ufficiale inizierà lunedì con alcune nozioni di base sulla malattia, su Heme, Iron e Heme regulation. Si parlerà di porfirie acute e croniche e verranno presentate le novità in termini di fisiopatologia e trattamento.

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    Beta talassemia, nuove conferme a lungo termine per efficacia della terapia genica #EHA19

    Lunedi 17 Giugno 2019  Redazione
      Annunciati ad Amsterdam dove si è appena chiuso il congresso europeo di ematologia (EHA) i risultati aggiornati dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di fase III Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica per la beta talassemia trasfusione dipendente. Questa terapia, appena approvata in Europa, si basa su cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della ββA-T87Q globina nel trattamento di pazienti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).

  • pharmastar.it

    Pazienti fragili, vaccini fondamentali per un'adeguata prevenzione. A rischio anziani, bambini, malati cronici

    Mercoledi 12 Giugno 2019  Redazione

    Chi sono I pazienti fragili? Quali criteri sono alla base di una loro individuazione? Le vaccinazioni del paziente fragile rappresentano un argomento emergente nel panorama sanitario italiano. Le vaccinazioni, in genere, si rivolgono a due categorie di persone: soggetti sani (spesso in età infantile o adolescenziale), con scopo preventivo, e sono le vaccinazioni classiche; i pazienti con un sistema immunitario compromesso e dunque più facilmente soggetti ad agenti patogeni, altrimenti di rilevanza marginale nella persona sana. Questi pazienti sono particolarmente vulnerabili di fronte a certi virus, come l'HPV, il morbillo, l'herpes zoster, l'influenza, ma anche di fronte a batteri come lo pneumococco ed il meningococco.

    “Il paziente fragile è colui che per malattie intercorrenti, per farmaci assunti, per malnutrizione o per altre situazioni di debolezza è soggetto a patologie che sono molto meno comuni nella persona sana – evidenzia il Prof. Carlo Federico Perno, Presidente del Congresso, Professore di Microbiologia all’Università Statale di Milano. – Il paziente fragile sta diventando sempre più comune nelle nostre strutture, in quanto include una parte di popolazione crescente: chi ha patologie tumorali, chi fa uso di farmaci biologici che agiscono sul sistema immunitario, chi per età ha un sistema immunitario più fragile, chi prende farmaci immunosoppressivi, come i trapiantati. Complessivamente, si tratta di milioni di individui, che sono soggetti a germi normalmente innocui per una persona sana. Queste persone devono essere protette: questi vaccini non sempre sono gli stessi raccomandati per l’infanzia; essi rappresentano una forma di medicina personalizzata da prendere in considerazione nel momento in cui un soggetto vada incontro a forme di immuno-compromissione”. 

  • insalutenews.it

    Crollo delle nascite, una coppia su 5 ha difficoltà a procreare. Natalità e salute del bambino al Congresso SIP

    DI INSALUTENEWS.IT · 31 MAGGIO 2019

     logo-sip-societa-italiana-pediatria

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    Bologna, 31 maggio 2019 – Diagnosi prenatale sempre più precisa e precoce; maggiore sopravvivenza dei neonati pretermine; terapie geniche che consentono di guarire bambini affetti da malattie genetiche e rare per i quali un tempo l’unica soluzione proposta era l’aborto selettivo: tutto questo ha rivoluzionato in pochi anni la salute dei neonati in Italia.

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    Sclerosi multipla recidivante e primariamente progressiva, ocrelizumab più si usa più riduce la disabilità #AAN19

    Giovedi 9 Maggio 2019 Redazione

    Nella sclerosi multipla recidivante (SMR) e primariamente progressiva (SMPP), nuove analisi dimostrano che la capacità di ocrelizumab di ridurre il rischio di progressione della disabilità è associata a una esposizione più prolungata al trattamento e a livelli più bassi dei linfociti B, ed evidenziano anche l’impatto positivo di ocrelizumab nel ridurre significativamente la progressione della disabilità. 

    I dati sono stati presentati al 71° Congresso Annuale dell’American Academy of Neurology (AAN), che si è svolto a Filadelfia, in Pennsylvania.

  • pharmastar.it

    Le malattie epatiche autoimmuni possono essere innescate da fattori ambientali? #EASL2019

    Venerdi 19 Aprile 2019  Davide Cavaleri 

    Secondo un ampio studio basato sulla popolazione condotto nel nord dell'Inghilterra, l'esposizione a “trigger” ambientali persistenti e di basso livello potrebbe aver avuto un ruolo nello sviluppo di alcune malattie autoimmuni del fegato all'interno di questo gruppo. I risultati sono stati presentati al congresso della European Association For The Study Of The Liver (EASL) 2019 che si è tenuto a Vienna, in Austria. 

    Lo studio ha riscontrato un significativo raggruppamento di casi di tre malattie autoimmuni, la colangite biliare primitiva, l’epatite autoimmune e la colangite sclerosante primitiva, in regioni ben definite del nord-est dell'Inghilterra e del nord della Cumbria, una contea situata nel nord-ovest del paese, suggerendo che nel loro sviluppo potrebbero essere coinvolti uno o più agenti ambientali. 

  • pharmastar.it

    Beta talassemia, meno trasfusioni con luspatercept, capostipite degli agenti di maturazione eritroide

    • Venerdi 7 Dicembre 2018

      Al congresso americano di ematologia (ASH) sono stati annunciati i risultati di uno studio pivotal di fase 3, lo studio BELIEVE, condotto per la valutazione della sicurezza ed efficacia di luspatercept nel trattamento dei pazienti adulti affetti da anemia associata alla beta talassemia che necessitano di trasfusioni periodiche di eritrociti (RBC). 

  • pharmastar.it

    Fibrosi polmonare, dal congresso ATS 2018 conferme di efficacia e la sicurezza di nintedanib

    • Giovedi 24 Maggio 2018  Redazione pharmastar.it
     Nel corso dell'edizione 2018 del Congresso Annuale dell'American Thoracic Society (ATS 2018) è stata annunciata la presentazione di nuovi dati che confermano il profilo di efficacia, sicurezza e tollerabilità di nintedanib in pazienti con Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF).

      L’analisi dei dati combinati dei due studi di Fase III INPULSIS e di quello di Fase II TOMORROW ha confrontato la mortalità nei pazienti trattati con nintedanib o placebo e il tasso di mortalità previsto a un anno per stadio GAP. GAP è un metodo utilizzato per predire la prognosi della IPF sulla base dell’età, del sesso e della funzionalità polmonare (capacità vitale forzata [FVC % del predetto] e della capacità di diffusione [DLco % del predetto]). Stadi GAP più elevati sono associati ad un aumento del rischio di mortalità.

  • pharmastar.it

    Emofilia, al congresso mondiale la terapia genica sotto i riflettori

    • Mercoledi 23 Maggio 2018  Davide Cavaleri

    I risultati di due studi presentati al congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (WFH) che si tiene in questi giorni a Glasgow, in Scozia, hanno dimostrato che le due terapie geniche sperimentali di Pfizer/Spark Therapeutics e di BioMarin hanno il potenziale per offrire nuovi trattamenti sia per l'emofilia B che per l'emofilia A.

    I risultati di due studi presentati al congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (WFH) che si tiene in questi giorni a Glasgow, in Scozia, hanno dimostrato che le due terapie geniche sperimentali di Pfizer/Spark Therapeutics e di BioMarin hanno il potenziale per offrire nuovi trattamenti sia per l'emofilia B che per l'emofilia A.

  •   quotidianosanita .it

    Congresso Fimmg. Aceti (Tdm): “Atto di indirizzo innovativo, ma ora occorre accelerare la chiusura dell'Accordo collettivo nazionale”

    Il passaggio dalla quota capitaria alla remunerazione legata al raggiungimento degli obiettivi di salute è un salto culturale positivo per la medicina di famiglia e un vantaggio, in termini di qualità di cura, per i cittadini. Il Tdm si propone come parte attiva nella messa a punto del sistema di valutazione della qualità dell’assistenza del Mmg

    05 OTT - Una chiusura rapida dell’Acn anche perchè l’aggiornamento dell’Atto di indirizzo contiene elementi di grande positività per l’assistenza ai cittadini, i quali si propongono come parte attiva nella costruzione del sistema di valutazione della qualità dell’assistenza della medicina di famiglia. Ed anche nel monitoraggio degli indicatori che saranno individuati. Questo l’invito e la proposta che arriva dal Tdm-Cittadinanzattiva nel corso del 74° Congresso nazionale Fimmga Domus de Maria (Cagliari).