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Artrite idiopatica giovanile. Ricercatori del Gaslini di Genova dimostrano l’efficacia di una nuova terapia biologica orale

Lo studio internazionale, coordinato dal Gaslini, ha coinvolto 225 piccoli pazienti da 64 ospedali pediatrici in 20 paesi, e ha permesso di validare la terapia, che ha ottenuto l’autorizzazione del farmaco da parte dell’EMA e della FDA per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare e dell'artrite psoriasica giovanile. LO STUDIO

12 NOV - C’è una nuova arma contro l'artrite idiopatica giovanile poliarticolare e l'artrite psoriasica giovanile. Uno studio internazionale, coordinato dai ricercatori dell’IRCCS Istituto Giannina Gaslini di Genova e pubblicato su Lancet, ha infatti dimostrato l’efficacia e la sicurezza di un farmaco biologico innovativo denominato tofacitinib, che agisce sulle cellule del sistema immunitario inibendo il rilascio di molecole che stimolano l’infiammazione.

Grazie a questo studio, il tofacitinib è stato approvato sia dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) che dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare e dell'artrite psoriasica giovanile (possono essere trattati bambini di età pari o superiore a due anni che hanno risposto in modo inadeguato a precedenti terapie con farmaci antireumatici).

L'accesso ai farmaci per l'amiloidosi tra tempi da ridurre e Lea da aggiornare

In Veneto è stato abolito il prontuario ospedaliero per accelerare la disponibilità dei farmaci che può essere una nuova opzione di cura per i pazienti. Questo avviene anche per le cure per l'amiloidosi da transtiretina. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER

di HPS-AboutPharma 12 Ottobre 2021

Le associazioni dei pazienti con amiloidosi lo avevano ribadito più volte ( anche ad AboutPharma  in una video intervista): è troppo lungo il tempo che intercorre tra l'autorizzazione di un farmaco da parte dell'Agenzia dei medicinali europea (Ema) e la sua effettiva disponibilità a livello regionale. Il disagio è tanto più grave nel caso di terapie innovative che rappresentano anche l'unica opzione di trattamento, come nel caso dei farmaci per l'amiloidosi da transtiretina.

quotidianosanita.it

Terza dose. Ok per tutti gli over 60 e i fragili. Ecco la nuova circolare del Ministero

Pronta la nuova direttiva ministeriale anticipata oggi in conferenza stampa dal direttore generale della Prevenzione del Ministero della Salute. Rezza ha specificato che comunque, nonostante il parere favorevole di Ema, per il momento non si prevede che la terza dose sia estesa a tutta la popolazione over 18 “anche perché molti giovani sono stati vaccinati poco tempo fa e non hanno bisogno di una dose di richiamo”. LA CIRCOLARE.

08 OTT - "Alla luce delle ultime deliberazioni di EMA via libera alla terza dose (booster) di vaccino per i fragili di ogni età e per tutti gli over 60 sempre dopo almeno sei mesi dal completamento del ciclo primario di vaccinazione", è quanto prevede la nuova circolare del ministero della Salute diramata in serata.
 
Che il ministero stesse pensando a una nuova circolare lo aveva anticipato oggi pomeriggio in conferenza stampa lo stesso direttore generale della Prevenzione Gianni Rezza rispondendo a una domanda di Quotidiano Sanità sull'orientamento del Governo italiano rispetto alla terza dose di richiamo del vaccino anti Covid dopo il parere favorevole di Ema a somministrarla a tutta la popolazione over 18.

^{pharmastar.it}

Sclerosi multipla, parere europeo positivo per ponesimod, terapia orale once a day

_{Domenica 28 Marzo 2021  Redazione} 

  Dopo la recentissima approvazione dell’Fda arriva per pomesimod anche il via libera del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) che ha emesso un parere positivo che raccomanda l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o di imaging. Sviluppato da Janssen, che lo ha ottenuto nel 2017 con l’acquisizione di Actelion, il farmaco è attivo per via orale e con somministrazione once a day. Sarà messo in commercio con il marchio Ponvory.

^{pharmastar.it}

Talassemia, avviata una revisione sulla sicurezza della terapia genica

_{Domenica 14 Marzo 2021  Redazione}

L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha avviato una revisione della sicurezza del farmaco Zynteglo approvato per la talassemia, una terapia genica sviluppata da Bluebird Bio con licenza condizionata in Europa.

Questa revisione arriva dopo che i ricercatori hanno identificato un caso di leucemia mieloide acuta (AML) in un paziente che aveva ricevuto bb1111 (LentiGlobin), una terapia genica sperimentale per la malattia falciforme (SCD), in uno studio di fase I/II. Questa terapia si basa sullo stesso vettore virale trovato in Zynteglo che trasporta un gene nelle cellule.

Proprio il mese scorso, la Fda ha posto un blocco clinico sugli studi di terapia genica LentiGlobin di Bluebird Bio dopo che due pazienti con SCD hanno sviluppato AML e sindrome mielodisplastica (MDS). La sospensione clinica ha rapidamente seguito la pausa volontaria precedentemente messa dall'azienda sui suoi studi di fase I/II e III.

Attualmente, Zynteglo è disponibile solo in due centri europei, e solo un paziente ha finora ricevuto il farmaco al di fuori di un contesto di sperimentazione clinica. I pazienti che hanno ricevuto Zynteglo o LentiGlobin sono incoraggiati a contattare il loro medico se hanno preoccupazioni riguardo al loro trattamento.

^{quotidianosanita.it}

Bufera sul vaccino AstraZeneca. Sospensione in via precauzionale di alcuni lotti in Italia e altri sei paesi UE. Danimarca sospende tutti i lotti. Ema ed Aifa: “Possibile effetto collaterale con coaguli nel sangue, anche se al momento non è provata alcuna correlazione diretta”

Le prime sospensioni di un lotto sospetto ieri in Austria, Estonia, Lituania, Lussemburgo e Lettonia. Stamattina l'annuncio della Danimarca della sospensione per tutti i lotti e poi a tarda mattinata la decisione di Aifa di sospendere un altro specifico lotto in Italia. Il motivo, anche se al momento, sottolineano sia Ema che Aifa, non sono state provate correlazioni dirette con la vaccinazione, sono alcune eventi avversi succesivi alla vaccinazione che hanno provocato episodi di trombosi multipla ed embolia polmonare. In serata l'azienda smentisce rischio.

11 MAR - "L'Aifa, a seguito della segnalazione di alcuni eventi avversi gravi in concomitanza temporale con la somministrazione di dosi appartenenti al lotto ABV2856 del vaccino AstraZeneca anti COVID-19, ha deciso in via precauzionale di emettere un divieto di utilizzo di tale lotto su tutto il territorio nazionale e si riserva di prendere ulteriori provvedimenti, ove necessario, anche in stretto coordinamento con l’EMA, agenzia del farmaco europea", lo ha comunicato a metà giornata la stessa agenzia del farmaco italiana sottolineando che "al momento non è stato stabilito alcun nesso di causalità tra la somministrazione del vaccino e tali eventi" (vedi il provvedimento Aifa).
 
Aifa ha poi comunicato che sta effettuando tutte le verifiche del caso, acquisendo documentazioni cliniche in stretta collaborazione con i NAS e le autorità competenti. I campioni di tale lotto verranno analizzati dall’Istituto Superiore di Sanità.
 
La decisone di Aifa viene a poche di distanza da quella del Governo Danese che stamattina ha comunicato la decisone di sposnedere, in questo ca per la totalità dei lotti, la somministrazione de vaccino AstraZeneca. 

^{pharmastar.it}

Atrofia muscolare spinale: arriva in Italia la prima terapia genica. AIFA approva la rimborsabilità

_{Mercoledi 10 Marzo 2021  Redazione}

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone la piena innovatività. L’approvazione della rimborsabilità sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n. 648/96, estendendo il trattamento a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 diagnosticati clinicamente e fino a 13,5 Kg e pazienti pre-sintomatici (e fino a 2 copie del gene SMN2).

Considerato il carattere altamente innovativo e l’importante beneficio clinico per i pazienti, la terapia genica per la SMA era già stata approvata con procedura d’urgenza a maggio 2019 dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti e nel maggio 2020 dalla European Medicines Agency (EMA).

^ansa.it

Vaccini, l'Ema ha avviato la valutazione dello Sputnik V

Lo rende noto la stessa agenzia europea

_{Redazione ANSA  04 marzo 2021 10:29}

Nel comunicato, l'Ema specifica che a presentare domanda per l'Ue è stata la filiale tedesca del gruppo farmaceutico russo R-Pharm.

La decisione di avviare la revisione in tempo reale, prosegue Ema, si basa sui risultati di studi di laboratorio e studi clinici sugli adulti. La revisione continuerà fino a quando non saranno disponibili prove sufficienti per la domanda formale di autorizzazione all'immissione in commercio.

^{pharmastar.it}

Angioedema ereditario: parere positivo del Chmp per berotralstat, prima terapia orale

_{Venerdi 26 Febbraio 2021  Redazione}

^{quotidianosanita.it}

Vaccini Covid. Tre cose da fare subito per evitare la debacle della campagna vaccinale

di Silvio Garattini

Anzitutto seguire gli sviluppi dei 230 vaccini in corso di studio ed in particolare dei 60 in fase clinica. In secondo luogo esplorare la attendibilità e l'efficacia del vaccino russo e dei vaccini cinesi per ordinare dosi che dovranno comunque essere utilizzate dopo la validazione da parte dell'EMA. In terzo luogo verificare a livello europeo tutti gli stabilimenti che possono produrre i 3 vaccini già autorizzati, rafforzandone eventualmente le capacità produttive. E se vi fossero difficoltà ricorrere alla sospensione temporanea del brevetto utilizzando licenze obbligatorie

01 FEB - Abbiamo attualmente a disposizione 3 vaccini anti Sars-Cov-2 che sono stati approvati dall'organismo regolatorio europeo,EMA e richiedono due somministrazioni.
Il vaccino Pfizer Biontech è costituito da nanoparticelle di RNA virale ricoperto da lipidi, determina una protezione di circa il 95 percento dei trattati ed è utilizzabile a qualsiasi età a partire dai 16 anni; deve essere conservato a -60-80 gradi.
 
Il vaccino Moderna ha caratteristiche analoghe, può essere utilizzato a partire dai 18 anni; deve essere conservato a -20 gradi.
 
Il vaccino Astra Zeneca, che veicola il materiale genico virale attraverso un adenovirus innocuo e induce una protezione attorno al 60% percento, è indicato per le persone con età dai 18 ai 55 anni; deve essere conservato in frigorifero.

^{www.aboutpharma.com}

Iperossaluria primitiva di tipo 1, ok da Ue al trattamento con lumasiran

La Commissione ha approvato l'utilizzo del farmaco per una malattia orfana ultra-rara causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato

_{di Redazione Aboutpharma Online 23 Novembre 2020}

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di lumasiran, un agente terapeutico RNAi, per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1 (Ph1) in tutte le fasce d’età.

La malattia

L’iperossaluria primitiva di tipo 1 è una malattia orfana ultra-rara (con un’incidenza approssimativamente di 1/100 mila nati vivi e una prevalenza di 1-3 per milione) causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato. È caratterizzata dalla sovrapproduzione epatica di ossalato che, combinandosi con il calcio, forma cristalli di ossalato di calcio insolubili che precipitano a livello del parenchima renale e del tratto urinario danneggiandoli.

^{pharmastar.it}

Iperossaluria primaria, parere europeo per lumasiran, terapia basata sulla RNA interference

Venerdi 16 Ottobre 2020  Redazione

^{quotidianosanita.it}

Da Ema via a consultazione pubblica su bozza linee guida sugli studi basati su registri dei pazienti

I registri sono database contenenti dati quantitativi e qualitativi sui pazienti che sono affetti da una particolare condizione. Nella bozza vengono affrontati gli aspetti metodologici, legali e operativi nell'utilizzo di questi dati per supportare il processo decisionale a livello normativo. Gli stakeholders sono invitati ad inviare i loro commenti tramite un modulo online entro il 31 dicembre 2020. LE LINEE GUIDA

30 SET - L'Ema ha pubblicato oggi la sua bozza di linea guida sugli studi basati sui registri dei pazienti per una consultazione pubblica della durata tre mesi. I registri sono database contenenti dati quantitativi e qualitativi sui pazienti che sono affetti da una particolare condizione. Nella bozza vengono affrontati gli aspetti metodologici, legali e operativi nell'utilizzo di questi dati per supportare il processo decisionale a livello normativo.

^{pharmastar.it}

Approvazione europea preliminare per remdesivir, primo farmaco validato anti Covid

_{Giovedi 25 Giugno 2020 Redazione}
  Il comitato dei medicinali per uso umano dell'Ema (Chmp) ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata a Veklury ( remdesivir) per il trattamento del Covid-19 negli adulti e negli adolescenti a partire dai 12 anni di età con polmonite e che necessitano di ossigeno supplementare.

^{pharmastar.it}

Iperossaluria primitiva di tipo 1, conferme per lumasiran in fase 3

_{Martedi 9 Giugno 2020  Elisa Spelta}

^{pharmastar.it}

Malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica, la Commissione Europea approva nintedanib

_{Venerdi 24 Aprile 2020  Redazione}

^{pharmastar.it}

Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

_{Domenica 8 Marzo 2020  Redazione}

^{aboutpharma.com}

Boehringer, via libera dal Chmp a terapia per pazienti affetti da malattia interstiziale polmonare

Il Comitato ha espresso parere positivo per la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) di nintedanib. Il farmaco sarà utilizzato come terapia per adulti affetti dalla patologia ai polmoni associata a sclerosi sistemica

_{di Redazione Aboutpharma Online 2 Marzo 2020}

Il Comitato che valuta i farmaci per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema), ha espresso parere positivo per la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) di nintedanib. Il farmaco sviluppato da Boehringer Ingelheim,  sarà utilizzato come terapia per adulti affetti da malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica

^{pharmastar.it}

Malattia di Behçet, parere europeo positivo per apremilast

_{Venerdi 28 Febbraio 2020  Redazione}

^{pharmastar.it}

Sclerosi multipla, al via l'iter registrativo per ofatumumab 

_{Lunedi 24 Febbraio 2020  Redazione}