L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue, dovuta a beta-talassemia o a sindromi mielodisplastiche.
Mercoledi 24 Novembre 2021 Redazione pharmastar.it
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue, dovuta a beta-talassemia o a sindromi mielodisplastiche.
Luspatercept è in grado di ridurre in modo sostanziale il fabbisogno trasfusionale: contrasta l’eritropoiesi inefficace del midollo, ovvero la mancata o insufficiente produzione di globuli rossi maturi, causa della grave anemia che può caratterizzare queste due malattie ematologiche. Sebbene il danno iniziale sia di natura diversa nelle due patologie, in entrambe si manifesta, come conseguenza finale, una produzione inadeguata di emoglobina e, quindi, un quadro di anemia.
Questo farmaco è il primo e unico agente di maturazione eritroide approvato in Europa e rappresenta, quindi, una nuova classe terapeutica, disponibile anche per i pazienti in Italia. Una vera e propria rivoluzione nel trattamento di queste patologie, un cambiamento sostanziale della pratica clinica, a cui è dedicata oggi una conferenza stampa virtuale, promossa da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb.
pharmastar.it
Vosoritide di BioMarin ottiene l'approvazione Usa per il trattamento dell'acondroplasia
L'Fda ha concesso l'approvazione accelerata a Voxzogo (vosoritide) di BioMarin Pharmaceutical per aumentare la crescita lineare nei pazienti pediatrici con acondroplasia di cinque anni e più con epifisi aperte. Il peptide natriuretico di tipo C (CNP) modificato, che promuove la formazione di osso endocondrale abbassando la segnalazione FGFR3, ha ottenuto l'autorizzazione UE in questa indicazione in agosto.
Domenica 21 Novembre 2021 Redazione
Vosoritide è il primo trattamento approvato dalla Fda per i bambini con acondroplasia e dovrebbe essere lanciato a metà o fine dicembre.
L'approvazione si è basata sui dati di uno studio di fase III, che ha incluso 121 bambini dai cinque ai 14,9 anni con acondroplasia, così come l'estensione open-label della sperimentazione. I risultati hanno mostrato che il trattamento con vosoritide ha avuto un miglioramento significativo nella velocità di crescita annualizzata (AGV) di 1,57 cm/anno rispetto al placebo. BioMarin ha notato che 58 soggetti che originariamente avevano ricevuto vosoritide nello studio sono stati arruolati nell'estensione open-label. L'azienda ha aggiunto che tra coloro che hanno avuto due anni di follow-up, il miglioramento in AGV è stato mantenuto.
aboutpharma.com
Fibrosi cistica, parere positivo del Chmp per Kaftrio nei bambini tra 6 e 11 anni
Una volta approvata, l’innovativa terapia – già rimborsata in Italia in pazienti dai 12 anni in su da giugno di quest'anno - sarà accessibile anche ai circa 500 pazienti nella fascia di età 6-11 anni
di Redazione Aboutpharma Online 12 Novembre 2021
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Ema ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni. Il farmaco sviluppato da Vertex Pharmaceuticals deve essere usato in regime di associazione con ivacaftor e nei bambini che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
Come funziona Kaftrio
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara causata dall’assenza o dall’alterato funzionamento della proteina Cftr a causa di alcune mutazioni del gene Cftr. La mutazione più comune è la F508del, che a livello della superficie cellulare, crea proteine Cftr non funzionanti e/o numericamente ridotte che impediscono il corretto flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in alcuni organi. Nei polmoni, questo meccanismo porta all’accumulo di muco che può causare infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi in molti pazienti fino a provocarne la morte. Il meccanismo di azione di Kaftrio si basa sull’aumentare la quantità e la funzione della proteina F508del-Cftr sulla superficie cellulare.
pharmastar.it
Mieloma multiplo, arriva in Italia isatuximab. Efficace nelle forme più aggressive di malattia
Martedi 12 Ottobre 2021
Cronicizzare la malattia, allungare sempre di più il tempo senza recidive e con una migliore qualità di vita. Un obiettivo che oggi sembra più vicino anche nel mieloma multiplo (MM), una malattia in continua crescita nel nostro Paese: in Italia secondo l’Associazione Italiana Oncologia Medica (AIOM) dal 2014 al 2019 i casi sono aumentati del 9%, passando da 5.200 a 5.700, di cui 3.000 uomini e 2.700 donne.
È oggi disponibile in Italia una nuova terapia, isatuximab, per il trattamento delle forme di MM più aggressive, quelle recidivate e refrattarie (RRMM).
L'accesso ai farmaci per l'amiloidosi tra tempi da ridurre e Lea da aggiornare
In Veneto è stato abolito il prontuario ospedaliero per accelerare la disponibilità dei farmaci che può essere una nuova opzione di cura per i pazienti. Questo avviene anche per le cure per l'amiloidosi da transtiretina. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER
di HPS-AboutPharma 12 Ottobre 2021
Le associazioni dei pazienti con amiloidosi lo avevano ribadito più volte ( anche ad AboutPharma in una video intervista): è troppo lungo il tempo che intercorre tra l'autorizzazione di un farmaco da parte dell'Agenzia dei medicinali europea (Ema) e la sua effettiva disponibilità a livello regionale. Il disagio è tanto più grave nel caso di terapie innovative che rappresentano anche l'unica opzione di trattamento, come nel caso dei farmaci per l'amiloidosi da transtiretina.
Abolire il prontuario?
Il percorso di approvazione di un farmaco in Italia prevede che una volta arrivato il via libera dall'Ema, spetti all' Aifa autorizzarne l'immissione in commercio e infine alle Regioni inserirlo nei propri prontuari ospedalieri. Ciò può comportare ritardi anche di mesi. Ma non in Veneto, come racconta Paola Facchin, responsabile dell'Unità di Epidemiologia e Medicina di Comunità, Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino dell'Università degli Studi di Padova e coordinatrice della Rete per le malattie rare Regione Veneto. Qui il prontuario è stato abolito dagli ospedali. “Nel momento in cui l'Aifa pubblica la sua determina, il nostro sistema informativo per le malattie rare, attraverso il quale i Centri possono prescrivere tutti i trattamenti, viene aggiornato e dopo due giorni il farmaco è disponibile”.
agi.it
Il nuovo farmaco molto promettente per curare la dengue
Si tratta di una malattia virale trasmessa dalle zanzare che colpisce circa 96 milioni di persone ogni anno. Il numero di incidenza, inoltre, è cresciuto rapidamente negli ultimi decenni
aggiornato alle 20:01 06 ottobre 2021
AGI - Una nuova opportunità di cura contro la dengue potrebbe essere presto disponibile. Un inibitore del virus della dengue, infatti, si è dimostrato efficace nei modelli murini. La scoperta è descritta in uno studio pubblicato su 'Nature'.
I risultati hanno anche gettato luce su un nuovo meccanismo di azione antivirale per lo sviluppo futuro di agenti terapeutici per la dengue.
www.aboutpharma.com/blog
Medicina scienza e ricerca
Amiloidosi: si va verso una riduzione dell'impatto socio-economico
Fino a non molto tempo fa, quando la malattia era poco nota e non esistevano farmaci dedicati, la diagnosi era difficile ei medici tendevano a sprecare le risorse per la cura di sintomi aspecifici. Oggi, anche grazie a nuovi strumenti, si va invece verso una migliore governance di questa malattia rara.
*CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER
di HPS-AboutPharma 1 Ottobre 2021
Difficile calcolare quanto l'amiloidosi da transtiretina impatto a livello socio-economico sul Servizio sanitario nazionale. Al momento infatti la prevalenza di questa patologia è ancora dubbia e l'unica certezza resta il fatto che si tratti di una malattia rara e che proprio per questo motivo avrà un peso totale contenuto sul sistema salute. Ben altre cifre insomma rispetto a malattie più diffuse. Come il cancro o la Bpco per esempio, ma non per questo meno importante per il singolo individuo.
Distinguere il “macro” dal “micro”
“Quando si parla di malattie rare bisogna distinguere molto chiaramente il discorso 'macro', sul Servizio sanitario nazionale in generale e il discorso 'micro' sul singolo individuo” spiega Patrizio Armeni Professore Associato di Pratica di Governo, Salute e Not for Profit presso la SDA Bocconi e coordinatore dell'Health Economics e HTA area del Cergas. “Se si considera il singolo, le ricadute socio-economiche vanno al di là dal sistema delle cure comprensivo, impattano sulla persona e riguardano il costo sociale. Questo vale in generale per tutte le malattie rare, amiloidosi inclusa”.
pharmastar.it
Granulomatosi eosinofila associata a poliangite, mepolizumab efficace nella real world
Mercoledi 7 Aprile 2021 Nicola Casella
Il trattamento con mepolizumab, inibitore di IL-5 utilizzato con successo nell'asma grave eosinofilico, risulta essere efficace e sicuro nella pratica clinica reale in pazienti affetti da granulomatosi eosinofila associata a poliangite (EGPA)
Lo dimostrano i risultati di uno studio pubblicato su Arthritis Research & Therapy che ha anche documentato una riduzione dell'attività di malattia e un incremento del tasso di remissione legati all'impiego di questo farmaco biologico, oltre all'effetto “risparmiatore di steroidi” (steroid sparing).
pharmastar.it
Epilessia, cenobamato approvato in Europa per crisi a esordio focale resistenti ai farmaci
Cenobamato offre una nuova speranza ai pazienti: un ulteriore passo avanti verso la libertà dalle crisi
Martedi 30 Marzo 2021 Redazione
Angelini Pharma, azienda farmaceutica internazionale di proprietà di Angelini Holding - che ha recentemente acquisito la società biofarmaceutica Arvelle Therapeutics – ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di cenobamato per il trattamento aggiuntivo delle crisi a esordio focale con o senza generalizzazione secondaria in pazienti adulti con epilessia che non sono stati adeguatamente controllati, nonostante un’anamnesi di trattamento con almeno due farmaci antiepilettici.
L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio è valida in tutti gli Stati membri dell’Unione europea, più Islanda, Norvegia e Liechtenstein.
pharmastar.it
Sclerosi multipla, parere europeo positivo per ponesimod, terapia orale once a day
Domenica 28 Marzo 2021 Redazione
Dopo la recentissima approvazione dell’Fda arriva per pomesimod anche il via libera del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) che ha emesso un parere positivo che raccomanda l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o di imaging. Sviluppato da Janssen, che lo ha ottenuto nel 2017 con l’acquisizione di Actelion, il farmaco è attivo per via orale e con somministrazione once a day. Sarà messo in commercio con il marchio Ponvory.
pharmastar.it
Sindrome dell'intestino corto: facciamo luce su una malattia rara e poco conosciuta
Giovedi 25 Marzo 2021 Redazione
Il nostro intestino è lungo 9 metri, di cui il tenue occupa circa 7 metri. Pensate a cosa significa averne solo un terzo di tenue perché il resto è stato asportato per un tumore o altre patologie: problemi di diarrea, malnutrizione, una dieta unicamente liquida. Insomma, una vita complicata perché la maggior parte del processo digestivo e dell’assorbimento del cibo avviene proprio nell’intestino tenue. Per fare luce su questa patologia e promuoverne l’informazione, Takeda ha organizzato una Virtual Media Academy dedicata ai giornalisti “La sindrome dell’intestino corto (SBS) è una malattia rara: conosciamola per farla conoscere”.
È la cosiddetta sindrome dell’intestino corto, una malattia rara, che si stima abbia una prevalenza fra 0,4 e 6 casi ogni milione di abitanti, che però non è riconosciuta come tale dalla sanità italiana, impedendo così la nascita di una rete di assistenza uniforme sul territorio.
ansa.it
Covid, un farmaco intrappola il virus bloccandone la diffusione
Già usato nell'uomo, può essere sperimentato rapidamente
Redazione ANSA 24 marzo 2021 18:16
E' possibile intrappolare il virus SarsCoV2 impedendogli di uscire dalle cellule infettate per diffondersi a tutti i tessuti del corpo: questo grazie a un composto naturale e ben tollerato dall'organismo umano, chiamato I3C (Indolo-3 Carbinolo), che nei primi test in provetta si è dimostrato capace di inibire gli enzimi che favoriscono l'evasione del virus. Il prodotto è già utilizzato per altri trattamenti e dunque potrebbe essere avviato rapidamente ai test clinici contro la Covid-19. Lo indica lo studio pubblicato sulla rivista Cell Death & Disease da un gruppo internazionale coordinato dai genetisti Giuseppe Novelli (Università di Tor Vergata, Università del Nevada) e Pier Paolo Pandolfi (Università di Torino, Università del Nevada).
Ricerca farmacologica: messo a punto un metodo innovativo per individuare nuove terapie
Istituto Telethon Dulbecco, Istituto Nazionale di Fisica Nucleare, Università di Trento e Università di Perugia insieme per la ricerca mirata di farmaci in grado di contrastare gravi malattie neurodegenerative ad oggi incurabili.
DATA 12.01.21 CATEGORIE Dalla Ricerca
Un protocollo innovativo per la scoperta di nuovi potenziali farmaci è stato messo a punto da un ampio team internazionale guidato da ricercatori e ricercatrici del dell’Università di Trento (Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrativa e dal Dipartimento di Fisica), dell’Università degli Studi di Perugia (Dipartimento di Scienze Farmaceutiche), dell’Istituto Telethon Dulbecco, Fondazione Telethon e dell’Istituto Nazionale di Fisica Nucleare (INFN).
"Pharmacological Protein Inactivation by Folding Intermediate Targeting" (PPI-FIT), questo il nome del nuovo metodo, è frutto di un lavoro dal forte carattere multidisciplinare, grazie a contributi che vanno dalla fisica teorica all'informatica, alla chimica farmaceutica, dalla biochimica alla biologia cellulare. Il lavoro di ricerca è stato pubblicato oggi sulla rivista Communications Biology - Nature Publishing Group.
ansa.it
In futuro cure 'quantistiche' grazie ai supercomputer
Pogetti sfruttano rivoluzione calcolatori per nuovi farmaci
Redazione ANSA 08 marzo 2021 13:40
- ROMA, 08 MAR - In un futuro ormai prossimo i nuovi farmaci non saranno più cercati facendo lunghi e difficili tentativi in laboratorio, ma le molecole verranno progettate grazie a computer estremamente potenti in grado di simulare anche il loro comportamento, ad esempio nei confronti della proteina di un virus.
A rendere possibile la 'rivoluzione' sono i computer quantistici, divenuti realtà solo nel 2019, ma che hanno suscitato già l'interesse di alcune grandi case farmaceutiche.
pharmastar.it
Artrite idiopatica giovanile, tocilizumab efficace sia sottocute che endovena
Mercoledi 3 Marzo 2021 Nicola Casella
La somministrazione di tocilizumab sottocute assicura un’esposizione al farmaco e un profilo rischio beneficio che sono simili a quanto osservato con tocilizumab endovena in pazienti con artrite idiopatica giovanile (JIA). Queste le conclusioni di uno studio congiunto Italia-Usa, coordinato nel nostro Paese dal dott. Nicolino Ruperto (IRCCS Istituto Giannina Gaslini, Clinica Pediatrica e Reumatologia—PRINTO, Genoa, Italia) che sottolinea come la somministrazione sottocute dell’antagonista recettoriale di IL-6 renda possibile il ricorso ad una modalità di somministrazione alternativa di più facile impiego per i pazienti e i loro caregivers, potendo essere utilizzata in ambiente domiciliare.
pharmastar.it
Malattie rare, l'hackaton virtuale Hackerare premia due progetti su aderenza e carenza farmaci
Mercoledi 3 Marzo 2021 Redazione
Tre giorni di lavoro, più di 80 persone per 2 sfide sulle malattie rare, sono i numeri di HackErare, l'hackaton virtuale sulle malattie rare promosso da CSL Behring nell'ambito del più ampio Progetto Pronti con il contributo scientifico e intellettuale di SIFO Società Italiana di Farmacia Ospedaliera.
Obiettivo, stimolare la creatività in una gara di idee allo scopo di dare risposte concrete e innovative a due questioni particolarmente importanti: l'aderenza alle terapie e la gestione della carenza dei farmaci per le malattie rare. I 40 cervelli tra studenti e giovani laureati in Farmacia, CTF, specializzandi in Farmacia Ospedaliera e Designer, coordinati dai Mentor di SIFO (Società Italiana di Farmacia Ospedaliera) e H-Farm, hanno impegnato il meglio delle loro competenze al servizio di quella che si tradurrà in una migliore gestione delle già complesse malattie rare.
Si definisce 'rara' qualsiasi malattia che colpisca meno di 5 persone ogni 10mila. Potrebbe sembrare una goccia nel mare, ma basta moltiplicare questo dato per le circa 8mila malattie censite nel mondo che le cifre cambiano completamente.
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Malattie rare, nella giornata mondiale UCB conferma e rilancia il suo impegno nella ricerca
Venerdi 26 Febbraio 2021
UCB si afferma a pieno titolo tra le aziende che operano in Italia e che sono impegnate per le persone affette da malattie rare. E proprio in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie rare, che si celebrerà il prossimo 28 febbraio, l’azienda farmaceutica UCB ha confermato il suo sostegno non condizionato alla Campagna #TheRAREside, storie ai confini della rarità, il Social Talk voluto e realizzato da Osservatorio Malattie Rare (OMaR), che renderà omaggio alle storie di pazienti affetti da una malattia rara.
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Angioedema ereditario: parere positivo del Chmp per berotralstat, prima terapia orale
Venerdi 26 Febbraio 2021 Redazione
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo che raccomanda l'approvazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età. Una volta approvato in via definitiva, sarà messo in commercio da BioCryst Pharmaceuticals con il marchio Orladeyo.
Se approvato, il farmaco sarà la prima terapia orale, una volta al giorno, nell'Unione Europea per trattare i pazienti con HAE prevenendo attacchi ricorrenti.
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