Con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda ha approvato il farmaco givosiran per il trattamento di adulti con attacchi acuti di porfiria epatica, un disturbo genetico che provoca l'accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l'ossigeno nel sangue).
"Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte," ha detto
Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia dell’Fda e direttore dell'Office of Oncologic Diseases presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. "Prima dell'approvazione odierna, le opzioni terapeutiche hanno fornito solo un sollievo parziale dal dolore intenso e incessante che caratterizza questi attacchi. Il farmaco approvato oggi può trattare questa malattia contribuendo a ridurre il numero di attacchi che sconvolgono la vita dei pazienti".
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Le prime cellule sintetiche a guida autonoma
Progettate al computer per trasportare i farmaci
Redazione ANSA 19 novembre 2019 10:00

Ottenute le prime cellule sintetiche a guida autonoma, vale a dire che sono state progettate al computer in modo da muoversi autonomamente e in futuro potrebbero essere utilizzate come navette cargo per trasportare farmaci in specifiche regioni dell'organismo. Messe a punto dal gruppo dell’Università della Pennsylvania coordinato da Ayusman Sen, sono descritte sulla rivista Nature Nanotechnology.
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Sindrome ipereosinofila, mepolizumab primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni
Resi noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.
Martedi 19 Novembre 2019 Redazione

GlaxoSmithKline ha reso noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con
mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di
sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.
Antibioticoresistenza. L’Italia mantiene il record di decessi correlati: ogni anno 10 mila morti, in tutta Europa sono 33 mila. I nuovi dati dell’Iss
“Gli ultimi dati disponibili – sottolinea Annalisa Pantosti dell'Iss – mostrano livelli di antibiotico-resistenza e di multi-resistenza delle specie batteriche sotto sorveglianza ancora molto alti, nonostante gli sforzi notevoli messi in campo finora, come la promozione di un uso appropriato degli antibiotici e di interventi per il controllo delle infezioni nelle strutture di assistenza sanitaria”. Siamo sopra la media Ue per tutti gli 8 patogeni sotto sorveglianza.
19 NOV - In Italia nel 2018, come riporta oggi il sito del ministero della Salute, le percentuali di resistenza alle principali classi di antibiotici per gli otto patogeni sotto sorveglianza (Staphylococcus aureus, Streptococcus pneumoniae, Enterococcus faecalis, Enterococcus faecium, Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae, Pseudomonas aeruginosa e Acinetobacter species) si mantengono più alte rispetto alla media europea, pur nell’ambito di un trend in calo rispetto agli anni precedenti.
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Sclerosi multipla, via libera europeo preliminare per siponimod, primo farmaco orale per le forme secondariamente progressive
Domenica 17 Novembre 2019 Redazione

Gli esperti europei del Chmp hanno dato il loro via libera preliminare all’approvazione di siponimod per il trattamento di pazienti adulti con forme di sclerosi multipla secondaria progressiva in fase attiva (SMSP).
Sebbene la progressione di SM sia diversa per ogni paziente e influenzata da molteplici fattori, incluso l'uso di trattamenti che modificano la malattia, si stima che fino all'80% dei pazienti passerà dalla forma recidivante remittente alla SMSP.
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I Big Data trasformano vecchi farmaci in nuovi
Con un algoritmo messo a punto in Italia
Monica Nardone 18 novembre 2019 17:19
Big data, biologia e genomica scoprono come ottenere un nuovo farmaco da uno vecchio: un algoritmo ha analizzato le proprietà molecolari di un vecchio farmaco usato contro alcuni tumori e ha visto che funziona anche contro la sindrome metabolica. La ricerca, pubblicata sulla rivista Nature Communications, si deve all'università di Trento.
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Sindrome di Cushing, parere europeo positivo per osilodrostat dell'italiana Recordati
Domenica 17 Novembre 2019 Redazione

Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) ha adottato un parere positivo raccomandando il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale osilodrostat, per il trattamento della sindrome di Cushing endogeno negli adulti. I benefici del farmaco sono rappresentati dalla sua capacità di controllare o normalizzare i livelli elevati di cortisolo. Una volta approvato in via definitiva, sarà messo in commercio da Recordati con il marchio Isturisa.
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III Rapporto OSSFOR sulle Malattie Rare: 11 nuovi farmaci, ma costi stabili
Si stimano in 433mila le persone che in Italia hanno un'esenzione da ticket per malattia rara, lo 0,72% della popolazione. Sono questi alcuni dei dati contenuti nel 3° Rapporto Annuale di OSSFOR - l'Osservatorio Farmaci Orfani - nato dalla partnership tra C.R.E.A. Sanità e Osservatorio Malattie Rare - presentato oggi al Senato.
Martedi 12 Novembre 2019 Redazione
Sulla base di un campione di circa 110.000 malati rari esenti, estratto dai database amministrativi dalle Regioni Campania, Lombardia, Puglia e Toscana (nuova analisi del 2019), che ammontano a circa il 40% delle popolazione italiana, si stimano 433.000 persone che in Italia hanno un’esenzione da ticket per malattia rara, lo 0,72% della popolazione; la maggior parte sono donne anche se le risorse assorbite dal genere maschile sono di più, circa il 55% del totale.
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AbbVie, nasceranno in Italia i nuovi farmaci per le malattie autoimmuni
Mercoledi 6 Novembre 2019 Redazione

AbbVie, azienda biofarmaceutica globale basata sulla ricerca, continua a investire sulla produzione: 130 milioni di euro investiti in Italia negli ultimi anni, nuove linee produttive e un ampliamento dell’impianto chimico, un sito industriale sempre più ‘green’. Nello stabilimento a sud di Roma si producono farmaci innovativi a supporto di diverse aree terapeutiche, tra cui i nuovi farmaci per il trattamento di patologie croniche autoimmuni, come artrite reumatoide e psoriasi.
La farmaceutica in Italia rappresenta un asset importante dell’economia e può contribuire in maniera determinante alla crescita del nostro paese oltre che alla salute delle persone.
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Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica
Due studi dimostrano che la malattia può essere controllata all’origine e i sintomi migliorano in maniera «sorprendente»
