La doppia terapia mirata (Dual Targeted Therapy, DTT), soprattutto con farmaci biologici, sembra essere una strategia terapeutica duttile e ragionevolmente sicura, che può essere considerata come alternativa nella gestione di casi refrattari complessi di malattia infiammatoria cronica intestinale. E’ quanto evidenzia uno studio clinico
multicentrico italiano che è stato pubblicato pochi giorni fa su
Journal of Crohn’s and Colitis.
Le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) sono condizioni sistemiche, progressive e invalidanti. Attualmente i trattamenti e le strategie disponibili non garantiscono un controllo adeguato sui sintomi intestinali, né sono in grado di indurre una remissione profonda.
Inoltre, fino al 50% dei pazienti con IBD presenta manifestazioni extraintestinali (EIM) che potrebbe non essere completamente controllate nonostante il trattamento specifico in corso.
La doppia terapia mirata (DTT) potrebbe rappresentare una strategia promettente per la gestione di tali pazienti complicati. Tuttavia, ad oggi esistono pochi dati sulla sua efficacia e sicurezza.
pharmastar.it
Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020
Martedi 21 Luglio 2020 Elisa Spelta

Al congresso della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19, sono state presentate alcune sottoanalisi degli studi JAKARTA e JAKARTA2, condotte in pazienti con mielofibrosi trattati con l’inibitore di JAK2 fedratinib.
I nuovi dati confermano l’efficacia del farmaco in prima e in seconda linea e ne dimostrano la sicurezza a lungo termine. Un’ulteriore analisi, di tipo farmacoeconomico, mostra che nei pazienti trattati con fedratinib si ha una riduzione dell’utilizzo delle risorse sanitarie rispetto a quelli trattati con un placebo.
pharmastar.it
Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab
Lunedi 20 Luglio 2020 Redazione
Al congresso virtuale 2020 dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), svoltosi pochi giorni fa, sono stati annunciati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY che rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab già testato nel programma clinico di fase III HAVEN.
Nello studio STASEY, emicizumab è risultato efficace in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni in merito alla sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni .[1] Altri nuovi dati ad interim suggeriscono che i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione.
lastatalenews.unimi.it
Sclerosi Multipla: nuovi bersagli cellulari per il dolore neuropatico trigeminale
Su "Brain, Behaviour and Immunity", in via di pubblicazione uno studio dei ricercatori della Statale sul dolore trigeminale nei pazienti affetti da Sclerosi Multipla per lo sviluppo di nuovi farmaci.
pubblicato il: 17/07/2020

Accanto alle progressive difficoltà motorie e alla disabilità legate alla patologia, i pazienti affetti
da Sclerosi Multipla (SM) sviluppano spesso una serie di altri sintomi che ne peggiorano ulteriormente la qualità di vita. Fra i
sintomi “secondari” più frequenti troviamo il dolore neuropatico trigeminale e attacchi ricorrenti di emicrania, forme di dolore fortemente invalidanti legate ai danni provocati dalla patologia ai nervi del cranio e ad altre aree del cervello, che in alcuni pazienti
possono manifestarsi addirittura mesi prima della diagnosi di SM. Entrambi i tipi di dolore sono controllati male dagli analgesici in commercio e quindi circa il 10% dei pazienti affetti da SM deve assumere altri farmaci, come gli antiepilettici, per controllare gli attacchi di dolore con il rischio di andare incontro a molti effetti collaterali. Nonostante ciò, sono ancora pochi i dati disponibili in letteratura che permettano di capire quali sono i meccanismi molecolari e cellulari che conducono allo sviluppo di dolore trigeminale nella SM.
ansa.it
Dall'Italia possibile arma contro sindrome Down e autismo
Un composto è efficace contro sintomi
Redazione ANSA 10 luglio 2020 17:09
Un composto chimico messo a punto in Italia è candidato a diventare un farmaco utile per il trattamento dei sintomi caratteristici, di alcune condizioni neurologiche, come sindrome di Down e autismo. I test animali hanno dimostrato l'efficacia nel migliorare le difficoltà cognitive, di interazione sociale e i comportamenti ripetitivi, tipici di tali disturbi.
pharmastar.it
Emofilia, l'importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: la Value Based Health Care
Mercoledi 8 Luglio 2020 Redazione

Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare, ha aperto oggi la presentazione del Rapporto "Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia", realizzato con il contributo non condizionato di CSL Behring ed edito da Rarelab.
“Delle oltre 7.000 malattie rare note a malapena il 10% ha una terapia specifica. Quando una terapia arriva o è in avanzata fase di sperimentazione, a cambiare in meglio non è solo l’aspetto terapeutico: la rivoluzione per i pazienti va ben oltre.
pharmastar.it
Presentato in AIFA il primo Rapporto sulle politiche di assistenza farmaceutica attuate dalle Regioni in Piano di Rientro
Martedi 7 Luglio 2020 Redazione

È stato presentato oggi, in diretta streaming Youtube, il primo Rapporto sulle politiche di assistenza farmaceutica delle Regioni in Piano di Rientro.
La pubblicazione, che inaugura una nuova collana frutto delle elaborazioni dell’Osservatorio nazionale sull’impiego dei medicinali dell’AIFA (OsMed), descrive le azioni programmate e attuate dalle Regioni in Piano di Rientro per individuare quali interventi si siano dimostrati maggiormente efficaci nel riqualificare la spesa farmaceutica e l’accesso al farmaco equo e sostenibile.
adnkronos.com
Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci
MEDICINA Pubblicato il: 08/07/2020 16:45
Un uomo brasiliano potrebbe essere la prima persona al mondo ad aver ottenuto una remissione a lungo termine dell'Hiv , dopo un trattamento con un nuovo cocktail di antiretrovirali. Una vicenda resa nota dai medici brasiliani che l'hanno seguito, accolta con qualche scetticismo da alcuni specialisti, come riferisce il 'New York Times'. A rendere eccezionale il caso è il fatto che il paziente avrebbe 'sconfitto' il virus senza essere sottoposto a trapianto di midollo, come successo in precedenza. La vicenda del 'paziente di San Paolo' è stata illustrata dai ricercatori dell'Università Federale di San Paolo alla Conferenza Aids 2020.
pharmastar.it
Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
Balzo in borsa di Kiniksa
Domenica 5 Luglio 2020 Redazione
Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.
L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.
Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.
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Malattie rare e farmacista ospedaliero, il PDTA come strumento per una migliore gestione. Il progetto PRONTI approda in Sardegna
Venerdi 3 Luglio 2020 Redazione

Il farmacista ospedaliero è una figura professionale in ambito sanitario molto importante non solo per il suo ruolo noto nell’acquisto e nella dispensazione dei farmaci ma anche nel direzionare i pazienti, soprattutto quelli con malattie rare, nel loro percorso di cura e anche come figura intermediaria di comunicazione tra clinici e pazienti. Per fornire nuovi strumenti utili per orientarsi nel mondo delle malattie rare e formare questi professionisti sanitari in tale ambito, si è tenuto oggi un evento ECM online “Il PDTA per la gestione delle malattie rare: modelli organizzativi a confronto” che rientra nell’ambito del progetto PRONTI.