Medicina personalizzata

Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

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Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

Fda ha contravvenuto a sue regole e, per un caso positivo, non conosceremo tutti quelli negativi

_{FARMACEUTICA Pubblicato il: 15/10/2019 21:42}

"Il punto fondamentale che rende questo caso dirompente è il fatto che un ente regolatorio come la Food and Drug Administration (Fda) abbia autorizzato il trattamento di un singolo paziente, nonostante non siano stati prodotti i dati di sicurezza del trattamento usualmente richiesti, anche se lo stesso approccio terapeutico si era dimostrato efficace per l'atrofia muscolare spinale. Questa prima approvazione aprirà la porta a una vera e propria rivoluzione, che però ci dovrà fare alzare la guardia sui possibili effetti tossici dei trattamenti. E' ragionevole pensare che per uno che funziona (ed è stato infatti pubblicato su Nejm), altri falliranno". A commentare con l'Adnkronos Salute il caso del milasen, primo farmaco 'su misura' per una sola paziente, è Francesco Danilo Tiziano, professore associato all'Istituto di Medicina genomica dell'Università Cattolica del sacro cuore di Roma.
'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'

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Lo scienziato, 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'

_{FARMACEUTICA Pubblicato il: 12/10/2019 15:35}

"Man mano che conosciamo i meccanismi molecolari, i recettori coinvolti nel determinare le funzioni di una cellula, le basi genetiche delle malattie rare, in teoria potremmo essere capaciti di produrre un farmaco solo per un'unica persona. Questa è la direzione verso cui stiamo andando. E per le malattie rare questo è teoricamente più semplice, perché anche se sono causate da un solo difetto genetico, in un gene le mutazioni possono essere molte, a volte uniche, quasi 'private'". A commentare il primo caso di farmaco creato per una sola paziente, la piccola Mila negli Stati Uniti, è Giuseppe Remuzzi, direttore dell'Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs di Milano.
Arrivano le CAR-T di Novartis, le prime disponibili in Italia

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Arrivano le CAR-T di Novartis, le prime disponibili in Italia

_{Mercoledi 7 Agosto 2019 Redazione}

Novartis e Aifa hanno raggiunto il primo accordo sulla terapia a base di linfociti T modificati, le cosideette CAR-T, che consente l’accesso a tisagenlecleucel (Kymriah) su tutto il territorio italiano.
Considerando i tempi tecnici necessari per la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell’accordo con AIFA, presumibilmente il trattamento sarà disponibile dal prossimo settembre.
L’iter prevede inoltre che le Regioni identifichino i centri ematologici autorizzati a erogare il trattamento, centri che saranno opportunamente qualificati sulle procedure necessarie a somministrare tisagenlecleucel a cura di Novartis, in linea con le richieste dell’Agenzia Europea (EMA).
Patto per la salute 2019-2021: le voci dell’industria healthcare

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Patto per la salute 2019-2021: le voci dell’industria healthcare

Al ministero di Lungotevere Ripa va in scena la giornata di “ascolto” dedicata alle imprese. Fra i partecipanti, parlano Farmindustria, Assogenerici, Assobiotec e Confindustria dispositivi medici. Grillo: “Modello di confronto replicabile per la legge di Bilancio”

_{di Marcello Longo 9 luglio 2019}

Il ministero della Salute apre le porte alle imprese del settore healthcare, che accolgono l’invito e rilanciano sui temi caldi del confronto tra industria e istituzioni. È andata in scena il 9 luglio al dicastero di Lungotevere Ripa la seconda giornata della “maratona” sul Patto per la salute 2019-2021. Una tre giorni di “ascolto” voluta dal ministro della Salute, Giulia Grillo, per raccogliere i suggerimenti di tutti gli attori del sistema sull’accordo programmatico tra Governo e Regioni. Sul palco, con tre minuti ciascuno a disposizione, si sono alternati decine di rappresentanti di sigle e associazioni che rappresentano il pilastro “produttivo” del sistema salute. Fra queste, Farmindustria, Assogenerici, Assobiotec e Confindustria dispositivi medici.