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  • pharmastar.it

    Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

    Mercoledi 17 Giugno 2020  Elisa Spelta

     Sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica “New England Journal of Medicine” (NEJM) i risultati dello studio di fase III ENVISION che ha valutato efficacia e sicurezza di givosiran, farmaco che agisce attraverso il meccanismo dell’ RNA interference (RNAi), per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP).

    Il farmaco è già stato approvato dalle agenzie regolatorie americana (novembre 2019) e europea (marzo 2020) per tale indicazione.

  • agi.it

    Per la Sclerosi Multipla speranze dal trapianto di staminali cerebrali 

    Concluso il trial clinico di Fase I. Per la prima volta al mondo trattati tutti i pazienti reclutati

    25 maggio 2020
     Arrivano speranze sulle staminali cerebrali umane per il trattamento sperimentale della Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva.

     In occasione della Giornata mondiale sulla Sclerosi Multipla, che si celebra il 30 maggio, la Pontificia Accademia per la Vita dello Stato Vaticano e il suo presidente monsignor Vincenzo Paglia annunciano con l’Associazione Revert Onlus e la Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza, Opera di San Pio da Pietrelcina la conclusione - per la prima volta al mondo - della sperimentazione clinica di Fase I che prevede il trapianto di cellule staminali cerebrali umane in quindici pazienti affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva. La sperimentazione costituisce un primo passo verso lo sviluppo di un protocollo.

  • pharmastar.it

    Polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina, conferme a lungo termine per patisiran, RNA interferente

    Sabato 23 Maggio 2020 AZ

    Al Congresso virtuale della European Academy of Neurology (EAN) sono stati presentiti nuovi risultati positivi dello studio OLE (Global Open-Label Extension) condotto con patisiran, un RNA interferente (RNAi) terapeutico per il trattamento della polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) negli adulti. Inoltre, sono stati esposti i risultati provvisori di uno studio di Fase 3b che ha valutato il trattamento con patisiran in pazienti con amiloidosi hATTR con progressione della malattia dopo aver ricevuto un trapianto di fegato ortotopico (post-OLT).

  • aboutpharma.com

    Covid-19, troppi trial di bassa qualità secondo Nature e Bmj

    “Un diluvio di ricerche di bassa qualità, stanno sabotando una risposta efficace basata sull’evidenza”. È il monito lanciato dalle due riviste scientifiche per cui la velocità con cui la scienza si sta muovendo, rischia di compromettere il rigoroso metodo scientifico alla base dello sviluppo di un farmaco

    di Redazione Aboutpharma Online15 Maggio 2020
    trial covid-19

    “Un diluvio di trial di bassa qualità su Covid-19, stanno sabotando una risposta efficace basata sull’evidenza”. È il monito lanciato in due editoriali pubblicati da due prestigiose riviste scientifiche, Bmj e Nature, che in sostanza sostengono come la velocità con cui la scienza si sta muovendo, rischi di compromettere il rigoroso metodo scientifico alla base dello sviluppo di un farmaco. Non appena Sars-Cov2 ha fatto capolino, la comunità scientifico-industriale si è subito mossa per trovare un rimedio alla pandemia, con la ricerca di farmaci da riposizionare, nuovi vaccini o terapie anti Sars-Cov2.

  • pharmastar.it

    Malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica, la Commissione Europea approva nintedanib

    Venerdi 24 Aprile 2020  Redazione

    Approvazione da parte della Commissione Europea di nintedanib per il trattamento della malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD) nei soggetti adulti.  L’approvazione è giunta dopo il parere positivo espresso il 27 febbraio 2020 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) sull’utilizzo di nintedanib nel trattamento di SSc-ILD.

  • ansa.it

    All'Aifa 80 Dossier per farmaci sperimentali contro il coronavirus

    Primo rapporto Covid-19, con iter veloce autorizzati 16 studi

    Di Livia Parisi ROMA 16 aprile 2020 10:42

     Dall'idrossiclorochina al tocilizumab, passando per l'eparina: in poco meno di un mese, la Commissione Tecnico-Scientifica dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha valutato, grazie a un iter rapido messo a punto per l'emergenza coronavirus, ben 80 domande di autorizzazione per l'avvio di sperimentazioni e studi clinici su farmaci per pazienti affetti da Covid-19.

     Sono 16 quelli che hanno avuto parere favorevole, 10 di questi sono già partiti e l'ultimo riguarda la colchicina, un vecchio farmaco utilizzato nei disturbi su base auto-infiammatoria e nella gotta. Dall'entrata in vigore del Decreto-Legge 18/2020, alla Commissione Tecnico-Scientifica di Aifa è stato attribuito il compito di valutare i protocolli degli studi clinici delle terapie sperimentali utilizzate nei pazienti affetti da Sars-Cov-2. Le valutazioni state effettuate dal 17 marzo al 13 aprile dalla Commissione, riunita in seduta telematica permanente.

  • aboutpharma.com

    Covid-19, anche la colchicina tra i potenziali farmaci da sperimentare

    Si tratta di farmaco antinfiammatorio, su cui da poco Aifa ha attivato uno studio clinico in Italia. Il razionale è che sia in grado di bloccare l’infiammazione a monte, inibendo non una ma diverse citochine

    di Cristina Tognaccini  15 Aprile 2020
     covid-19 colchicina

    È un paradosso. Nell’epoca della target therapy e della sofisticata medicina di precisione, una possibilità di cura per Covid-19 sembra invece arrivare da vecchi farmaci a basso costo, approvati per altre indicazioni, che un poco alla volta gli esperti stanno riscoprendo utili anche per l’infezione da Sars-Cov-2. È il caso, ormai ben noto, della clorochina, ma anche della colchicina, che un gruppo di farmacologi sta portando alla ribalta con studi clinici ad hoc per valutarne efficacia e dose non tossica contro Covid-19.

  • pharmastar.it

    Immunoterapia, pembrolizumab promettente in alcuni tumori rari avanzati


    Mercoledi 1 Aprile 2020  Alessandra Terzaghi

    L’immunoterapia con pembrolizumab ha mostrato un’attività antitumorale incoraggiante e un profilo di tossicità favorevole in uno studio di fase 2 che ha coinvolto pazienti con tumori rari in stadio avanzato. I risultati del lavoro, pubblicato da poco sul Journal for ImmunoTherapy of Cancer, pongono le basi per un'ulteriore valutazione del farmaco in queste popolazioni di pazienti.

    L’anticorpo monoclonale pembrolizumab, un inibitore del checkpoint immunitario PD1, è stato valutato in pazienti affetti da carcinoma cutaneo a cellule squamose (SCC), carcinoma adrenocorticale (ACC), carcinoma di origine primaria sconosciuta (CUP) o paraganglioma-feocromocitoma.

  • aboutpharma.com

    Decreto Cura Italia: le misure per Aifa e trial clinici

    L’articolo 17 del provvedimento del Governo, ora in Gazzetta Ufficiale, prevede una procedura speciale per la valutazione delle sperimentazioni e un parere unico da parte del Comitato etico dell’Istituto Spallanzani

    di Redazione Aboutpharma Online 18 Marzo 2020
    decreto cura italia

    Il decreto legge “Cura Italia”, licenziato lunedì scorso dal Governo, è arrivato in Gazzetta Ufficiale. L’articolo 17 prevede alcune misure straordinarie che riguardano la sperimentazione clinica dei medicinali, i pareri dei Comitati etici e l’attività dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa). Novità a cui aveva accennato ieri il direttore generale dell’Aifa, Nicola Magrini, nel corso della conferenza stampa con la Protezione civile, dove è stato anche annunciato l’avvio di uno studio su tocilizumab.

  • adnkronos.com

    Coronavirus, Italia testa antivirale contro Covid-19

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 12/03/2020 21:20
    Coronavirus, Italia testa antivirale contro Covid-19

    "L'Italia parteciperà ai due studi di fase III promossi da Gilead Sciences per valutare l'efficacia e la sicurezza della molecola sperimentale remdesivir negli adulti ricoverati con diagnosi di Covid-19". Lo annunciano l'azienda americana e l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), precisando che "gli studi saranno inizialmente condotti presso l'ospedale Sacco di Milano, il Policlinico San Matteo di Pavia, l'azienda ospedaliera di Padova, l'azienda ospedaliera universitaria di Parma e l'Istituto nazionale di malattie infettive Lazzaro Spallanzani di Roma. Si stanno identificando, in collaborazione con Aifa, altri centri in regioni con alta incidenza dell'infezione da coronavirus per l’inclusione negli studi".

  • pharmastar.it

    Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

    Domenica 8 Marzo 2020  Redazione

    Allergan e Editas Medicine hanno annunciato che un paziente arruolato nello studio di fase I BRILLIANCE ha iniziato il trattamento con una terapia sperimentale (EDIT-101) basata sulla tecnologia di editing genomico CRISPR e utilizzata per la cura della amaurosi congenita di Leber 10 (LCA10). Quest’ultima è una malattia genetica che colpisce la retina, provocando cecità o grave danneggiamento della vista, fin dall’infanzia.

  • pharmastar.it

    Malattia di Behçet, parere europeo positivo per apremilast


    Venerdi 28 Febbraio 2020  Redazione

    In arrivo una nuova indicazione per apremilast, l'inibitore della PDE4. Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’ampliamento delle indicazioni del farmaco per includere anche il trattamento delle ulcere orali negli adulti affetti dalla malattia di Behçet che siano candidati a una terapia sistemica.

    L'approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase III RELIEF che ha valutato apremilast in 207 pazienti con ulcere orali attive, precedentemente trattati con almeno un farmaco non biologico e candidati alla terapia sistemica.

  • pharmastar.it

    Sindrome di Tourette, deutetrabenazina delude in fase III 

    Giovedi 20-02-2020  Redazione

    Brutta notizia per le persone affette da sindrome di Tourette. L’israeliana ha reso noto che negli studi registrativi ARTISTS 1 e 2, la deutetrabenazina non ha soddisfatto gli endpoint primari di riduzione dei tic motori e verbali nei bambini con sindrome di Tourette da moderata a grave. Non sono stati divulgati dati specifici, anche se Teva ha sottolineato che i ricercatori non hanno visto alcun segnale di sicurezza incoerente con quanto già noto sul farmaco.

    La sindrome di Tourette è un disturbo dello sviluppo neurologico con insorgenza prima dei 18 anni, caratterizzato da tic motori e fonici che persistono per più di un anno. I sintomi della Sindrome di Tourette si manifestano tipicamente nella prima infanzia, con un picco di gravità intorno ai 10 anni. La maggior parte degli individui con la Sindrome di Tourette sperimentano un miglioramento dei sintomi nella tarda adolescenza e nell'età adulta.

  • pharmastar.it

    Sclerosi  multipla, farmaco di Sanofi completa con successo la fase II e passa in fase III

    Sabato 8 Febbraio 2020  Redazione

    Per Sanofi, che ha recentemente rifocalizzato le proprie aree di ricerca, la sclerosi multipla rimane un’area prioritaria. Per questa ragione è importante il risultato appena ottenuto in uno studio di fase 2b che ha valutato l’inibitore sperimentale della BTK (tirosina chinasi di Bruton), noto per ora con la sigla SAR442168, una piccola molecola selettiva, orale, che passa la barriera ematoencefalica. Nel trial il farmaco sperimentale ha raggiunto il suo endpoint primario.

  • pharmastar.it

    Autismo, un diuretico dell'ansa può ridurre la gravita dei sintomi. Interessanti risultati preliminari

    Giovedi 6 Febbraio 2020  Redazione

    La bumetanide, diuretico dell’ansa, sembra migliorare alcuni dei principali sintomi comportamentali dell'autismo diminuendo i livelli del neurotrasmettitore acido gamma-aminobutirrico (GABA), secondo una nuova ricerca pubblicata online su “Translational Psychiatry”.

    I ricercatori, guidati da Ching-Po Lin, della National Yang-Ming University di Taipei (Taiwan) hanno scoperto che i bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD) trattati con il diuretico per 3 mesi hanno ottenuto un punteggio migliore su una scala comportamentale che misura la risposta emotiva e la comunicazione verbale e non verbale rispetto ai bambini che assumevano un placebo.

  • pharmastar.it

    Anemia falciforme, aggiunta di arginina orale utile per le crisi vaso-occlusive nei bambini.#ASH19

    Lunedi 3 Febbraio 2020  Alessandra Terzaghi
    Nei bambini affetti da anemia falciforme, la somministrazione di arginina orale durante le crisi vaso-occlusive (VOC) caratteristiche della malattia, può essere di grande beneficio.

    Lo dimostrano i risultati di uno studio di fase 2 condotto in Nigeria e presentato in conferenza stampa al 61° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), a Orlando, in Florida.

  • pharmastar.it

    Sclerosi sistemica con ipertensione polmonare, parametri emodinamici migliorati da ambrisentan

    Martedi 28 Gennaio 2020  Redazione

    Secondo i risultati di una ricerca pubblicata su “Arthritis Research & Therapy”, ambrisentan può migliorare alcuni parametri emodinamici in pazienti con pressione arteriosa polmonare media (mPAP) mediamente elevata associata a sclerosi sistemica (SSc).

    In particolare, se il gruppo in trattamento con ambrisentan non ha riscontrato cambiamenti significativi nella mPAP media, sono stati però osservati miglioramenti in termini di indice cardiaco, resistenza vascolare polmonare e resistenza polmonare totale.

  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale di tipo 1, risdiplam centra l'endpoint primario nello studio registrativo FIREFISH sui bambini

    Giovedi 23 Gennaio 2020  Redazione

    Annunciati in data odierna importanti risultati positivi ottenuti nella Parte 2 registrativa dello studio FIREFISH, una sperimentazione volta a valutare risdiplam in bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1.

  • quotidianosanita.it

    Atrofia muscolare spinale. In arrivo un’opzione terapeutica anche per chi ne era escluso

    Al via un programma per uso compassionevole con risdiplam farmaco sperimentale della Roche, somministrato per via orale. Al momento potranno accedere al programma i pazienti affetti da Sma di Tipo 1, la forma più grave della patologia. Per l’associazione Famiglie Sma: “una nuova importante opportunità per i pazienti”.

    17 GEN - “Una nuova, importante opportunità: un’opzione terapeutica anche per chi fino ad oggi ne era rimasto escluso”.

    Famiglie SMA, l’associazione che da 18 anni rappresenta i pazienti con atrofia muscolare spinale e le loro famiglie, annuncia così la notizia che la multinazionale del farmaco Roche ha avviato un programma per uso compassionevole per risdiplam, il farmaco sperimentale somministrato per via orale.
    Risdiplam ha già superato i test di sicurezza ma non ha ancora ottenuto le autorizzazioni al commercio. Lo scopo del programma compassionevole è dunque quello di fornire ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti l’accesso al farmaco prima dell’approvazione regolatoria.

  • pharmastar.it

    Fibrosi cistica, dati preliminari in fase 2 incoraggianti ma inferiori alle attese per nuova terapia tripla

    Venerdi 3 Gennaio 2020  NC
    Proteostasis Therapeutics Inc, azienda biofarmaceutica dedicata alla ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche nel trattamento della fibrosi cistica (FC) ha presentato in anteprima i risultati principali di un trial multicentrico internazionale randomizzato di fase 2, sull'impiego di una nuova terapia tripla a base di 3 principi attivi sperimentali [dirocaftor (PT-808), posenacaftor (PT-801), nesolicaftor (PTI-428)] vs. la combinazione dirocaftor-posenacaftor e vs. placebo in pazienti adulti con FC, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del. Lo studio era atteso in quanto la nuova combinazione farmacologica in corso di sviluppo clinico presenta l'impiego di un first-in-class in una delle tre categorie di farmaci modulatori la proteina CFTR, responsabile del difetto alla base della patologia (nesolicaftor). Dall'analisi dei risultati principali è emerso la superiorità della terapia tripla sopra indicata, in termini di miglioramento della funzione polmonare, sia vs. la terapia di combinazione doppia che vs. placebo.

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