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  • pharmastar.it

    Iperossaluria primitiva di tipo 1, lumasiran efficace in fase III. Nuovo successo della RNA interfence

    Mercoledi 18 Dicembre 2019  Redazione

    Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria e tutti gli endpoint secondari testati.

    In particolare, lumasiran ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria di variazione percentuale rispetto al basale, rispetto al placebo, in 24 ore di escrezione di ossalato urinario in media nei mesi da 3 a 6 (p meno di 0,0001).
    Lo studio ha incluso circa 30 pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1, una malattia genetica che causa calcoli renali ricorrenti e nel tempo danneggia gli organi, spesso richiedendo dialisi e trapianti.

  • pharmastar.it

    Malattia da crioagglutinine, conferme in fase III per sutimlimab, nuovo inibitore del complemento

    Lunedi 16 Dicembre 2019  Redazione

    Lo studio clinico registrativo di fase 3, in aperto, a braccio singolo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale sutimlimab nelle persone con malattia da crioagglutinine (CAD, Cold Agglutinin Disease), ha raggiunto gli endpoint primari e secondari. I risultati sono stati presentati al 61^ Meeting annuale dell’American Society of Hematology, che si è tenuto a Orlando, in Florida.

    Sutimlimab è il primo trattamento sperimentale, disegnato per colpire e inibire selettivamente la proteina C1s all’interno della via classica del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario responsabile dell’attivazione del meccanismo dell’emolisi nella CAD, e ha il potenziale per diventare la prima terapia approvata per questa rara forma di anemia emolitica autoimmune. Sanofi intende sottoporre a breve alla FDA la richiesta di Biologics License per sutimlimab, che ha già ricevuto la designazione di breakthrough therapy.

  • pharmastar.it

    Linfoma a grandi cellule, a 3 anni dal trattamento con le CAR T di Gilead in vita la metà dei malati. #ASH19

    Domenica 8 Dicembre 2019  Redazione

    Quasi la metà dei pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante/refrattario è ancora in vita a tre anni dal trattamento con axicabtagene ciloleucel, il farmaco a base di CAR-T prodotto da Gilead. Lo documentano i dati dello studio ZUMA-1 presentati al 61° congresso annuale della American Society of Hematology (ASH), in corso a Orlando da oggi al 10 dicembre.

  • adnkronos.com

    Biopsia liquida monitora-tumori, 'trial al Regina Elena'

    Procedura non ancora rimborsata, i pazienti vi accedono grazie a sperimentazioni

     MEDICINA Pubblicato il: 02/12/2019 12:19
    Biopsia liquida monitora-tumori, 'trial al Regina Elena'

     Un prelievo di sangue per comprendere, e anticipare, le mosse dei tumori e 'tagliare loro la strada', impedendo che diventino più aggressivi. "La biopsia liquida è uno strumento innovativo e, a mio parere, rivoluzionario per studiare l'evoluzione della malattia tumorale. Il tumore tende a sfuggire alle terapie, per cui un paziente che inizialmente risponde potrebbe non farlo più e recidivare. Ma la recidiva non è la stessa malattia di prima". A spiegarlo all'Adnkronos Salute è Gennaro Ciliberto, direttore scientifico dell'Istituto Regina Elena di Roma, dove sono in corso numerose sperimentazioni sulla biopsia liquida.

  • ansa.it

    Parkinson, ultrasuoni 'sparati' sul cervello fermano tremori

    Trial clinico in Italia, bruciano piccolissima regione neurale

    Redazione ANSA ROMA 26 novembre 2019 19:16
    morbo di Parkinson © Ansa

     Una nuova tecnica mininvasiva basata sugli ultrasuoni potrebbe alleviare uno dei sintomi del Parkinson, i tremori. La speranza arriva da un trial clinico condotto presso l'Università dell'Aquila: gli ultrasuoni focalizzati ad alta intensità guidati da risonanza magnetica riscaldano e distruggono un piccolissimo pezzetto di tessuto cerebrale, il talamo, riducendo da subito i tremori, e con una efficacia che perdura a lungo termine.

  • pharmastar.it

    Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti

    Mercoledi 20 Novembre 2019  Redazione

    Con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda ha approvato il farmaco givosiran per il trattamento di adulti con attacchi acuti di porfiria epatica, un disturbo genetico che provoca l'accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l'ossigeno nel sangue).

    "Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte," ha detto Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia dell’Fda e direttore dell'Office of Oncologic Diseases presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. "Prima dell'approvazione odierna, le opzioni terapeutiche hanno fornito solo un sollievo parziale dal dolore intenso e incessante che caratterizza questi attacchi. Il farmaco approvato oggi può trattare questa malattia contribuendo a ridurre il numero di attacchi che sconvolgono la vita dei pazienti".

  • pharmastar.it

    Sindrome ipereosinofila, mepolizumab primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni

     Resi noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.

    Martedi 19 Novembre 2019  Redazione 
      GlaxoSmithKline ha reso noti  i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.

  • adnkronos.com

    Zafferano blocca una grave malattia della vista

    Al centro del lavoro la sindrome di Stargardt

     MEDICINA Pubblicato il: 15/11/2019 16:13
    Zafferano blocca una grave malattia della vista

    Da ingrediente principe di un risotto della tradizione lombarda a terapia per una rara malattia della vista. Lo zafferano si è dimostrato infatti, per la prima volta su pazienti, efficace contro la sindrome di Stargardt, una rara malattia genetica. Il tutto in uno studio clinico senza precedenti condotto da esperti della Fondazione Policlinico Agostino Gemelli Irccs e dell'Università Cattolica di Roma. Il trattamento, assicurano, è semplice e senza effetti collaterali.

  • pharmastar.it

    Tubercolosi, risultati positivi con nuovo vaccino sperimentale di GSK. Potrebbe evitare milioni di decessi

    Venerdi 1 Novembre 2019 Davide Cavaleri

    Un gruppo di sperimentatori di GlaxoSmithKline ha completato l'analisi di uno studio di fase IIb per quello che ritengono possa essere il primo grande passo avanti nel campo dei vaccini contro la tubercolosi in circa 100 anni, la più letale patologia  infettiva che provoca oltre 1,5 milioni di morti all'anno in tutto il mondo. I risultati del trial sono stati pubblicati sul prestigioso New England Journal of Medicine.

  • ansa.it

    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente

    Redazione ANSA ROMA 11 ottobre 2019  16:45
    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente © Ansa  Per la prima volta un farmaco è stato ideato e sviluppato per una sola persona, per curare un rarissimo difetto genetico. In un anno, afferma uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, i ricercatori del Boston Children's Hospital sono passati dall'identificazione del difetto del Dna al test sulla bimba affetta, che ha dato risultati positivi. La paziente, Mila Makovec, ha avuto a sei anni nel 2016 una diagnosi di malattia di Batten, un problema neurologico per cui non esiste cura.

  • pharmastar.it

    Malattia polmonare interstiziale fibrosante non classificabile, pirfenidone centra in parte obiettivi in fase 2. Studio su the Lancet #ERS2019

    Giovedi 3 Ottobre 2019  Nicola Casella

    Pubblicati sulla rivista The Lancet e presentati al congresso ERS i risultati di un trial di fase 2 che hanno documentato l'efficacia di pirfenidone in pazienti con malattia polmonare interstiziale (ILD) fibrosante non classificabile. 

      In concomitanza con i lavori dell’edizione 2019 del congresso ERS (European Respiratory Society), tenutosi a Madrid, sono stati pubblicati sulla rivista The Lancet i risultati di un trial clinico di fase 2 che hanno documentato l’efficacia di pirfenidone, farmaco anti-fibrotico, in pazienti con malattia polmonare interstiziale (ILD) fibrosante non classificabile.
    Se alcune limitazioni intrinseche, legate al disegno dello studio e alla sua realizzazione, non hanno permesso di valutare con affidabilità sufficiente l’outcome primario previsto dal protocollo, il trial in questione ha dimostrato la capacità di pirfenidone di rallentare il declino della funzione polmonare (misurato con la FVC) rispetto ai pazienti del gruppo placebo.

  • pharmastar.it

    Esofagite eosinofila, riattivazione della malattia dopo interruzione dei farmaci

    Domenica 15 Settembre 2019  Emilia Vaccaro

    I risultati di uno studio randomizzato controllato, pubblicato su Clinical Gastroenterology and Hepatology, evidenziano che dopo una risposta istologica iniziale alla terapia di induzione, l'esofagite eosinofila si ripresenta rapidamente nei pazienti che interrompono il trattamento, indipendentemente dal tipo di trattamento utilizzato.

    Evan S. Dellon, direttore del Center for Esophageal Diseases and Swallowing presso la University of North Carolina School of Medicine, e colleghi hanno evidenziato che gli steroidi topici in genere mostrano benefici tra i pazienti con esofagite eosinofila (EoE) che non rispondono agli inibitori della pompa protonica, ma non si sa molto su cosa succede se questi farmaci non vengono proseguiti dopo l'induzione.

  • pharmastar.it

    Dalfampridina, primo farmaco che offre prove di miglioramento cognitivo nella SM. Studio della Sapienza

    Lunedi 9 Settembre 2019  Arturo Zenorini

    Un importante lavoro italiano, pubblicato su “Neurology”, evidenzia nei pazienti con sclerosi multipla (SM) trattati con dalfampridina un beneficio nella velocità di elaborazione delle informazioni (IPS), funzione chiave per il deterioramento cognitivo (Coglm) in questa patologia. Nessun altro farmaco aveva fino ad oggi mostrato un’efficacia sul deficit cognitivo nella SM.

    «L'efficacia degli interventi farmacologici per il Coglm nella SM non è chiara. È probabile che diversi trattamenti modificanti la malattia (DMT) giovino alla cognizione, mentre il suo trattamento sintomatico è insoddisfacente» premettono gli autori, guidati da Laura De Giglio in un team coordinato da Carlo Pozzilli, direttore del Centro sclerosi multipla dell'Ospedale Sant'Andrea di Roma e professore di Neurologia Clinica alla Sapienza Università di Roma.

  • pharmastar.it

    Ipercolesterolemia, l'anti PCSK9 inclisiran supera la fase III. Basteranno due iniezioni l'anno

    Martedi 27 Agosto 2019  Redazione

      E’ positivo il primo dei tre studi che serviranno per determinare il ruolo clinico di inclisiran, il nuovo anti PCSK9 frutto della tecnologia della RNA interference. A differenza dei due anticorpi monoclonali già in commercio, evolocumab e alirocumab, non agisce bloccando la proteina PCSK9 (che a sua volta blocca l’assorbimento del colesterolo dal torrente ematico) bensì impendendo la sua espressione attraverso l’azione sull’RNA che la codifica.

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    Nuovo anticorpo monoclonale abbatte il colesterolo nell'ipercolesterolemia famigliare omozigote

    Venerdi 23 Agosto 2019  Redazione

    Un farmaco sperimentale, che prende il nome di evinacumab, ha ridotto di quasi la metà il colesterolo LDL nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una malattia rara e grave, causata da un difetto genetico - ereditato da entrambi i genitori - che altera la funzione del recettore responsabile della rimozione del 'colesterolo cattivo' (LDL-C o lipoproteine a bassa densità) dal sangue.

    Non è un altro anti PCSK9. E' un farmaco sperimentale che prende il nome di evinacumab che ha ridotto di quasi la metà il colesterolo LDL nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Quest'ultima è una malattia rara e grave, causata da un difetto genetico - ereditato da entrambi i genitori - che altera la funzione del recettore responsabile della rimozione del ‘colesterolo cattivo’ (LDL-C o lipoproteine a bassa densità) dal sangue. E’ quanto emerge dai risultati principali di uno studio clinico annunciato dalla biotech americana Regeneron.

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    Zambon si rafforza nelle malattie rare e acquisice la biotech Breath Therapeutics, affare del valore potenziale di €500 mln

    Venerdi 26 Luglio 2019  Redazione

      La casa farmaceutica italiana Zambon ha acquistato Breath Therapeutics, una società biotech privata fondata nel 2016 che ha sviluppato una piattaforma per la somministrazione personalizzata di farmaci per via inalatoria. L’accordo, se tutte le milestones andranno a buon fine, ha un valore massimo di 500 milioni di euro, ovvero circa 558,7 milioni di dollari.
    L'acquisizione, che prevede un pagamento anticipato di 140 milioni di euro, include il candidato terapeutico principale di Breath, L-CsA-i, una nuova formulazione della ciclosporina A. Il farmaco immunosoppressivo è attualmente allo studio in due trial di fase 3 per la sindrome della bronchiolite obliterante.

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    SM recidivante, cladribina mostra efficacia e sicurezza sostenute nelle analisi dello studio di estensione del CLARITY

    Domenica 7 Luglio 2019  AZ

       Cladribina in compresse continua a mostrare un'efficacia sostenuta e una sicurezza costante nei pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) Lo dimostra un’analisi post-hoc di uno studio di estensione di prova di fase 3 i cui risultati sono stati presentati in diversi poster nel corso del 5 ° Congresso dell'European Academy of Neurology (EAN) a Oslo (Norvegia). 

    Approvata dall’European Medicines Agency (EMA) e dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il trattamento di forme recidivanti di SM, , tra cui la SM recidivante-remittente e la forma secondariamente progressiva, cladribina ha ottenuto di recente l’approvazione anche dalla Food and Drug Administration (FDA). 

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    Amiloidosi ereditaria da transtiretina, dati positivi per patisiran anche nell'analisi a lungo termine

    Domenica 30 Giugno 2019  Arturo Zenorini 

    I pazienti affetti da amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) trattati precocemente con patisiran hanno dimostrato, rispetto al basale, un miglioramento sostenuto e duraturo in termini di neuropatia e qualità della vita (QoL). 

    È questo il risultato principale, ottenuto con un anno aggiuntivo di trattamento, dello studio di estensione “Global OLE”, i cui risultati sono stati presentati a Genova, nel corso del meeting annuale della Peripheral Nerve Society (PNS). 

  • pharmastar.it

    Emofilia A, con terapia genica di Biomarin a 3 anni sanguinamenti quasi azzerati ma livelli di fattore VIII in calo

    Mercoledi 29 Maggio 2019  Davide Cavaleri 

    BioMarin Pharmaceutical ha annunciato i dati aggiornati di uno studio di fase I/II con la sua terapia genica per l'emofilia A, che a tre anni dall’infusione mostrano una continuità nel controllo del sanguinamento ma una riduzione dei livelli del fattore VIII della coagulazione rispetto alla rilevazione a due anni. 

    La compagnia farmaceutica americana sta testando il farmaco sperimentale valoctocogene roxaparvovec (Valrox) in uno studio di fase I/II in adulti con emofilia A grave, una malattia genetica causata dalla carenza o assenza del fattore VIII della coagulazione. È il tipo più comune di emofilia e si presenta molto più frequentemente nei maschi, con una incidenza stimata di un caso su 4000-5000 nascite maschili. 

  • ansa.it

    Sla, sicuri i trapianti di cellule staminali cerebrali

    Pubblicati i risultati su 18 pazienti a 5 anni dall’intervento

    Redazione ANSA 28 maggio 2019 14:46
    Cellule staminali cerebrali (fonte: Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca dell'azienda ospedaliera Santa Maria di Terni) © ANSA

    Sono sicuri i trapianti di cellule staminali cerebrali umane per la terapia della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla): dopo questa prima risposta, molto attesa, è possibile passare alla fase 2 dei test per avere risposte sull’efficacia. I dati sono pubblicati sulla rivista Stem Cells Translational Medicine a cinque anni dal termine dei test di fase 1, condotta su 18 pazienti fra il 2012 e il 2015 dal gruppo coordinato da Angelo Vescovi e Letizia Mazzini e che ha coinvolto gli ospedali Maggiore della Carità di Novara e Santa Maria di Terni, l’Università di Padova e l’Istituto Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo. 

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