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Staminali: rigenerato il polmone di bimbo affetto da malattia degenerativa
Terapia sperimentale in uso compassionevole ancora non approvata
Redazione ANSA MILANO 14 febbraio 2020 10:52

MILANO - Il polmone di un bambino, affetto da una malattia respiratoria rara degenerativa, è stato rigenerato con l'infusione di un tipo di cellule staminali, quelle mesenchimali. Grazie a questa terapia, sperimentata per la prima volta al mondo in ambito pediatrico in Italia, prima a Palermo e ora a Milano, il piccolo, di quasi 4 anni, può respirare autonomamente quasi tutto il giorno. A ideare il protocollo, già applicato sugli adulti, è stata Gloria Pelizzo, primario dell'unità di Chirurgia pediatrica dell'ospedale Buzzi di Milano. Il trattamento è ancora in fase sperimentale e a breve partirà il secondo ciclo di trattamento. "Rientra tra le terapie compassionevoli, perché ancora non approvate - ha spiegato Pelizzo - vogliamo trovare una speranza anche per altre malattie malformative e degenerative respiratorie, non solo pediatriche. Dopo il secondo ciclo, contiamo di arruolare bambini con altre patologie respiratorie".
Fonte eurordis.org
Come migliorare i programmi d’uso compassionevole per garantire ai pazienti un accesso precoce ai farmaci

EURORDIS-Rare Diseases Europe ha pubblicato un nuovo position paper sull'uso compassionevole, sollecitando l'adozione di misure che possano cambiare le possibilità di accesso a nuovi farmaci da parte dei malati attraverso i Programmi di Uso Compassionevole (PUC).
Nell'ambito dei PUC, i farmaci che non hanno ancora ricevuto l'autorizzazione all’immissione in commercio saranno resi disponibili ai malati come alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi e irreversibili o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita.
Nel position paper, EURORDIS presenta diverseproposte politiche come possibili soluzioni per migliorare l'uso compassionevole in Europa.